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我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻

新华社上海6月12日电(记者王琳琳)有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技巧被视作霸占人类绝症的利器。10日,国际学术期刊《自然》在线颁发了我国科学家的最新成果,中科院脑智卓越中间杨辉团队及其相助者开拓出一种编辑效果更精准的“安然剪刀”——ABE(F148A),缩短了霸占罕有病的临床试验光阴。

该团队首先对今朝学术钻研和临床上常常应用的多种基因编辑“剪刀”进行了周全检测,他们最新发明,现有“剪刀”不仅存在剪切“掉误”风险,而且破坏了大年夜量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

人类已知罕有病有7000多种,举世患者数亿人,约95%的罕有病无有效治疗药物,一旦抱病终身伴随。科学界正考试测验用基因编辑技巧办理罕有病难题。“理论上,使用基因编辑技巧就能让患者重获康健。但因为剪切安然性无法包管,今朝举世只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。

为大年夜幅低落基因“剪刀”的掉误率、同时不破坏核糖核酸,该团队开拓出了一种“安然剪刀”——ABE(F148A),结果比较注解,“安然剪刀”不仅能够加倍精准地剪切基因,而且不会“误伤”核糖核酸,致癌风险大年夜大年夜低落。

业内专家觉得,该基因编辑“剪刀”安然性更好,有望更快推向临床,第一步可用于治疗病情较严重的罕有病,例如地中海血虚、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,而后可徐徐用于常见疾病治疗,例如心血管病、神经退行性疾病等。

记者获悉,该成果今朝已完成专利申请,正经由过程搭建动物模型临盆平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台向临床与财产转化。

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